آخرین وعده‌ها هم نوزادان SMA را به دارو نرساند!

تریتا نیوز : ماجرای داروی بیماران اس‌ام‌ای یکی از پر فراز و نشیب‌ترین موضوعات در حوزه سلامت است؛ بیمارانی که تعدادی در همان شیرخوارگی می‌میرند. بیماری SMA شایع‌ترین دلیل ژنتیکی مرگ نوزادان و شیرخواران است. در تیپ‌های دیگر بیماری، بیمار می‌تواند زنده بماند، اما طول عمر و کیفیت زندگی‌اش به دارو و درمان بستگی دارد. این بیماری با گذشت زمان پیشرفت می‌کند و منجر به ضعف عضلانی می‌شود. پس برای جلوگیری از پیشرفت بیماری لازم است اقدامات تشخیصی و درمانی به‌موقع انجام شود. بیماران اس‌ام‌ای در ایران، اما وضع چندان خوبی ندارند و با وجود وعده رئیس‌جمهور برای واردات دارو‌های این بیماران، تن‌ها یک سوم از آن‌ها دارو دریافت کرده‌اند و به رغم وارد شدن بخشی از داروی مورد نیاز، بیماران چشم انتظار توزیع دارو هستند، موضوعی که وزارت بهداشت آن را ضرورت تحقیقات برای هزینه اثربخشی دارو توجیه می‌کند. حالا آنطور که مشاور رئیس سازمان غذا و دارو خبر داده، قرار است توزیع داروی بیماران اس‌ام‌ای در کشور آغاز شود و داروی این بیماران به صورت رایگان به در منزل آن‌ها ارسال می‌شود. آشنایی عموم مردم با بیماری اس‌ام‌ای با انتشار فیلم‌های یک دختر بچه مبتلا به این بیماری آغاز شد. دختر بچه چند ماهه‌ای که پدر و مادرش برای تأمین هزینه‌های گزاف درمان این بیماری یک صفحه اینستاگرامی باز کردند تا مراحل درگیری فرزندشان با این بیماری را با مردم به اشتراک بگذارند و از آن‌ها تقاضای کمک کنند. این ماجرا موجب شد تا رسانه‌ها پای کار بیایند و از وزیر بهداشت وقت بخواهند داروی این بیماری وارد کشور شود و هزینه‌های آن هم تحت پوشش بیمه در بیاید. سید حسن قاضی‌زاده هاشمی، وزیر بهداشت وقت، اما در یک برنامه تلویزیونی در پاسخ به مجری درباره چنین درخواستی اینگونه توضیح داد: «حاضرید برای دو سال عمر بیشتر شخصی، یک میلیارد تومان هزینه کنیم؟ این بدین معناست که باید از جای دیگری بزنیم.» به گفته وی ما بیماری‌های متعددی داریم که هزینه‌های خیلی زیاد دارند و طول عمر بیماران بسیار محدود است و ما باید انتخاب کنیم شیرخشک، واکسن و دارو‌های حیاتی را تأمین کنیم یا دارویی که نهایتاً بتواند طول عمر بیمار را دو سال افزایش دهد! این، اما پایان ماجرای بیماران مبتلا به اس‌ام‌ای نبود. دارویی که وارد شد، اما توزیع نشد! در کشور ما، هر ماه بین ۱۰ تا ۱۵ کودک دچار بیماری ژنتیکی و پیش‌رونده اس ام‌ای متولد می‌شوند. این آمار جدا از کودکان و نوجوانان و بزرگسالانی است که نشانه‌های بیماری در آن‌ها با تأخیر بروز پیدا می‌کند و نوع ملایم بیماری را مبتلا هستند. با چنین آماری مطالبه برای ورود داروی این بیماری امری بدیهی است. با وجود این دولت‌های قبل زیر بار واردات این دارو نرفتند. اسفند ماه ۹۹ مدیر کل سابق امور داروی سازمان غذا و دارو درباره علت عدم ورود این دارو‌ها به فهرست دارویی کشور گفت: «ورود دارو به فهرست دارویی کشور بر اساس نظر متخصصان انجام می‌شود؛ مطالعه هزینه اثربخشی و ارزیابی اقتصادی یک دارو، زمانبر است، زیرا باید میزان اثربخشی یک دارو روی یک سری از بیماران بررسی و سپس هزینه اثربخشی آن مشخص و ارزیابی شود که درمان مشابه آن، چقدر هزینه و اثربخشی دارد، این در حالی است که داروی «اسپینرازا» هزینه اثربخشی مناسبی ندارد.» انجمن حمایت از بیماران «اس‌ام‌ای» در پاسخ به این اظهارات به حدود ۹۳ کشور جهان استناد کرده که این دارو را برای بیماران خود تأمین کرده و نزدیک به ۸۰ درصد آن‌ها دارو را به تمام بیماران اختصاص داده‌اند. با وجود این، تلاش بیماران مبتلا به اس‌ام‌ای برای ورود دارو‌های این بیماری به فهرست دارویی کشور ادامه داشت و چندین تجمع برگزار شد تا اینکه سید ابراهیم رئیسی، رئیس‌جمهور آذر ماه ۱۴۰۰ در جمع خانواده‌های این افراد حضور پیدا کرد و برای حل مشکلات و تأمین داروی آن‌ها وعده داد. بر این اساس مرداد ماه سال گذشته «اسپینرازا» به عنوان نخستین محموله داروی بیماران اس‌ام‌ای به کشور وارد شد و سپس، محموله دوم حاوی داروی «ریسدیپلام» نیز در اواسط مرداد ماه به ایران رسید. کیوان تاج‌بخش، مدیر کل نظارت بر خدمات سازمان بیمه سلامت نیز اعلام کرد داروی مورد نیاز بیماران SMA تحت پوشش بیمه سلامت است و در سطحی که پزشکان متخصص و فوق‌تخصص مغز و اعصاب کودکان به صورت الکترونیکی دارو تجویز کنند، برای تایپ یک و دو بیماری، فرانشیز دارو «صفر» می‌شود. با تمام اینها، اما به گفته مدیر عامل انجمن اس‌ام‌ای ایران، به دلیل ناهماهنگی میان معاونت‌های وزارت بهداشت و سهم‌خواهی برخی مراکز علمی برای انجام مطالعات، دارو‌های وارد شده با تأخیر توزیع شد و به دست همه بیماران نرسید. تجمع بیماران مقابل وزارت بهداشت ناهماهنگی در توزیع داروی بیماران مبتلا به اس‌ام‌ای همچنان ادامه دارد و این ماجرا منجر به تجمع این بیماران در مقابل وزارت بهداشت شده‌است. مدیر کمپین بیماران اس‌ام‌ای با اشاره به اینکه ۲۷۰ نفر دارو دریافت کرده‌اند و تقریباً ۵۰۰ بیمار در انتظار دریافت دارو هستند، می‌گوید: «تأخیر در توزیع دارو منجر به مرگ تعدادی از کودکان مبتلا به بیماری اس‌ام‌ای شده‌است.» اعظمیان در خصوص دلایل تجمعات اخیر بیماران و وضعیت توزیع دارو اینطور توضیح می‌دهد: «دو سال از زمانی که رئیس‌جمهور دستور تأمین داروی این بیماران را داد، گذشته است؛ طبق این دستور قرار شد تا در کنار تأمین داروی بیماران بررسی‌هایی هم در مورد اثربخشی آن بشود، اما روند تأمین دارو به انحراف رفت و صرفاً تحقیقاتی شد.» به گفته وی، وزیر بهداشت پیشنهاد داده‌بود که در کنار توزیع دارو شش ماه هم تحقیقاتی درباره اثربخشی انجام شود آمار کار کاملاً تحقیقاتی شد. این در حالی است که دارو در ۱۰۰ کشور استفاده می‌شود و تأییدیه FDA دارد. از شش ماهی که گفته‌بودند، شش ماه دیگر هم گذشته است و هنوز نتیجه‌ای از این تحقیقات اعلام نشده‌است. در واقع بیشتر نداشتن بودجه دلیل این تأخیر‌ها است. اثربخشی دارو مشهود است، دارو درمان قطعی نیست، اما می‌تواند کیفیت زندگی آن‌ها را بهبود ببخشد. اعظمیان با اشاره به اینکه تنها میان یک سوم از بیماران دارو توزیع شده و دو سوم از آن‌ها دارو دریافت نکرده‌اند، می‌افزاید: «هدف از تجمعات اخیر این بود که چرا هنوز دو سوم بیماران وارد چرخه درمان نشده‌اند؟ از جهتی روند توزیع دارو میان بیمارانی که دارو دریافت کرده‌اند هم درست نبوده و دارو با تأخیر به دست آن‌ها رسیده‌است.» بررسی هزینه اثربخشی داروی جدید پیش از این، حیدر محمدی، رئیس سازمان غذا و دارو گفته بود که درباره بیماران SMA پروتکل علمی مشترکی میان معاونت تحقیقات، معاونت درمان و سازمان غذا و دارو تهیه شده و بیماران برای دریافت داروهایشان اولویت‌بندی شده‌اند؛ در مرحله اول به بیماران زیر ۱۰ سال این دارو ارائه می‌شود و در مراحل بعدی براساس میزان موجودی دارو، این دارو‌ها به اولویت‌های سنی بعدی تحویل داده می‌شود. همچنین قرار بود که اثربخشی دارو در بیمارانی که آن را دریافت کرده‌اند، بررسی شود تا واردات محموله‌های بعدی منوط به اثبات اثربخشی دارو برای بیماران باشد. با وجود این، نتایج اثربخشی این دارو در بیماران مبتلا به اس‌ام‌ای، فعلاً به صورت عمومی اعلام نشده‌است و همچنین برخی بیماران از عدم واردات و توزیع دوز‌های بعدی گلایه دارند. از نگاه مدیر عامل سابق انجمن اس‌ام‌ای ایران، وزارت بهداشت در این مدت برای اعلام نتایج اثربخشی دارو، در حال پاسکاری بین بخش‌های مختلف بوده‌است، این در حالی است که اولین‌بار نیست که این دارو در جهان استفاده می‌شود و اثربخشی و ارتقای کیفیت زندگی بیمار به دلیل استفاده از این داروها، در برخی کشور‌های دیگر نیز ثابت شده‌است. در حال حاضر ۷۵۰ بیمار مبتلا به اس‌ام‌ای در کشور شناسایی و ثبت شده‌است که حدود یک سوم آن‌ها (حدود ۲۵۰ نفر) دارو را دریافت کرده‌اند که علت این امر، اولویت‌بندی بیماران بر اساس رده سنی بوده‌است. توزیع قطره چکانی طبق توضیحات مدیر عامل سابق انجمن اس‌ام‌ای ایران دو مدل داروی خوراکی و تزریقی برای درمان این بیماران وجود دارد؛ داروی «اسپینرازا» تأمین بسیار سختی دارد، اما با وجود سختی‌ها حدود ۴۰۰ دوز وارد کشور شد، اما دیگر وارداتی صورت نگرفته‌است که البته بخشی از آن به دلیل تحریم‌ها بوده‌است. سه ماه است که این دارو بالاخره وارد کشور شده‌است، اما تأخیر در توزیع آن مشکلاتی برای بیماران SMA ایجاد کرده‌است. «فرناز پورکاوه»، مدیر عامل انجمن اس‌ام‌ای، هم با انتقاد از توزیع نامنظم و قطره‌چکانی دارو میان بیماران و بلاتکلیف‌بودن داروی اهدایی اسپینرازا به خبرنگار «شرق» می‌گوید: «در سه ماه گذشته، ۴۰۰ دوز داروی اسپینرازا با پیگیری‌های انجمن به ایران اهدا شد، اما حتی همین داروی اهدایی هنوز توزیع نشده و بیماران با وجود شرایط جسمانی سخت، چشم‌انتظار هستند. تعدادی از بیماران زیر ۱۱ سال نیز همچنان از داروی اسپینرازا محروم هستند، در حالی که پنج، شش ماه از آخرین تزریقشان گذشته است». مدیر انجمن حمایت از بیماران اس‌ام‌ای با اشاره به آمار بیماران تصریح می‌کند: «می‌پذیریم که بیماری اس‌ام‌ای گران و هزینه‌بر است،، اما هزینه‌های دارویی و درمانی بسیاری از بیماری‌های دیگر از اس‌ام‌ای گران‌تر بوده ولی هزینه‌ها از سوی دولت و با بیمه تقبل می‌شود. بیماری اس‌ام‌ای تا سال‌های پیش ناشناخته بود و آمار تعداد این بیماران در کشور نیز مشخص نبود، اما در یکی، دو سال گذشته تلاش زیادی برای شناسایی و ثبت‌نام بیماران انجام گرفت و آمار بیماران ثبت‌نام‌شده در انجمن به ۸۵۰ بیمار می‌رسد که به‌طور حتم با اختصاص دارو برای تمام بیماران در رده‌های سنی مختلف، تعداد بیماران قابل‌افزایش است». طی مراحل پژوهشی یونس پناهی، معاون تحقیقات و فناوری وزارت بهداشت درباره وضعیت داروی بیماران SMA با اشاره به دستور رئیس‌جمهور می‌گوید: «وزارت بهداشت یک دستورالعمل را برای دارو‌های SMA تدوین کرده‌است. به طور کلی تهیه دارو با سازمان غذا و دارو است.» طبق توضیحات معاون تحقیقات و فناوری وزارت بهداشت در بیمارستان‌ها و مراکز درمانی نوع خوراکی و تزریقی در اختیار بیماران قرار می‌گیرد و این کار در قالب یک طرح پژوهشی انجام می‌شود؛ زیرا در دنیا هم این دارو‌ها را به برخی از بیماران SMA می‌دهند. پناهی می‌افزاید: «نتایج پژوهش دارو‌های وارداتی SMA در اختیار وزیر بهداشت قرار می‌گیرد تا دستور‌های لازم را بدهد. بررسی اثربخشی و ایمنی دارو‌های ریسدیپلام (اوریسدی) و لوسینرسن (اسپینرازا) در بیماران آتروفی نخاعی عضلانی (SMA) بر مبنای استاندارد‌های درمان کشوری و سامانه ثبت بیماران و مطالعه مشاهده‌ای با استفاده از داده‌های جهان واقعی در حال انجام است.» به گفته وی، کارگروه علمی تشکیل شده و پروپوزال ارائه شده از سوی مجری موفق به دریافت مجوز اخلاق از کمیته اخلاق در پژوهش‌های زیست پزشکی نیز شده‌است و روند انجام مطالعه با ارائه گزارش‌های دوره‌ای از سوی مجری و تحت نظارت ناظران جهت اجرای بهینه مطالعه و تکمیل داده‌های مورد نیاز همچنان در حال انجام است. آغاز توزیع به زودی! سجاد اسماعیلی، مشاور رئیس سازمان غذا و دارو هم از آغاز توزیع داروی بیماران اس‌ام‌ای خبر می‌دهد و می‌گوید: «نوع خوراکی داروی بیماران «اس‌ام‌ای» ابتدا از طریق داروخانه عرضه و سپس به درب منزل بیماران ارسال می‌شود و نوع تزریقی با تماس نزدیک‌ترین مرکز درمانی به دست بیماران خواهد رسید.» اسماعیلی با بیان اینکه هزینه دارویی هر بیمار مبتلا به اس‌ام‌ای سالانه ۵/۱ میلیارد تومان است، می‌افزاید: «دارو‌های وارداتی در دو نوع شربت و تزریقی است و اولویت با کودکان زیر ۱۰ سال است. داروی این بیماران توسط سازمان بیمه سلامت تحت پوشش کامل قرار دارد و مشکلی در توزیع آن نداریم.» مشاور رسانه‌ای رئیس سازمان غذا و دارو تأکید می‌کند: «مطالعات اثر بخشی این طرح، شش ماهه است و پس از اثر بخشی تأمین دارو ادامه خواهد داشت.» توضیحات سازمان غذا و دارو و وزارت بهداشت، اما چندان قانع‌کننده به نظر نمی‌رسد. نخست اینکه بهتر بود قبل از ورود دارو تحقیقات درباره اثربخشی آن انجام می‌شد و از سوی دیگر بیش از یک سال از واردات نخستین محموله دارو می‌گذرد و به نظر می‌رسد این مدت برای تشخیص کارکرد دارو کافی باشد. حالا باید دید بالاخره وعده‌ها برای توزیع دارو به سرانجام می‌رسد یا خیر!